Científicos estadounidenses y británicos tienen para la primera serie de experimentos llevados a cabo han hecho progresos con respecto al tratamiento de uno de los tipos de hemofilia. Era el método de la terapia génica, escribe ScienceDaily.
Estamos hablando de la hemofilia B. Cuando se altera la producción de proteínas, que es responsable de la coagulación de la sangre, los médicos llamados factor IX. Esta enfermedad es causada por un cromosoma X mutación recesiva heredada. Como regla general, la hemofilia B, hemofilia y otros tipos, tales como A y C, se produce sólo en los hombres (corista es - 1 30 000). Estos pacientes se ven obligados a hacerlo una vez una inyección de semana de factor IX artificial, cuya producción es muy costosa.
Recordemos los intentos anteriores para aliviar los síntomas de la hemofilia B: el organismo se introdujo una copia revisada del gen, pero estos intentos han fracasado.
En este momento, los científicos británicos de la Universidad College de Londres y el Hospital Infantil de los Estados Unidos de St. Jude para la entrega de material genético necesario para el desarrollo del factor IX, en el tejido del hígado del paciente utilizan un adenovirus 8 (se llama - AAV8). Adenovirus fue elegido porque aunque las células hepáticas ataques generalmente no causa enfermedad y no se integran en el ADN.
Seis pacientes han entrado en una vena en el virus modificado genéticamente brazo. Dos pacientes entraron en un bajo, dos - el centro, y dos más - una alta dosis de AAV8. Después de la inyección del contenido de Factor IX en la sangre de estos pacientes se varió de 2 a 12 por ciento, en el que el componente anterior es inferior a 1%.
El efecto mayor y más duradero se observó en dos pacientes que recibieron la más alta AAV8 dosis. Factor IX en su sangre era - del 3% al 12% para un medio año después de la introducción de un virus genéticamente modificado. Sin embargo, uno de estos pacientes es necesario el tratamiento con esteroides a corto plazo, porque no tenía la respuesta inmune de las células del hígado a la administración del fármaco. Los participantes resto de estas pruebas de terapia hormonal no era necesario.
Como resultado, cuatro pacientes que entraron en un virus modificado genéticamente podrían abandonar completamente inyecciones regulares de factor IX artificial. Y casi seis sangrado doloroso detuvo. Algunos de ellos están involucrados activamente en el deporte, que antes no podían permitirse.
Amit Natvani, uno de los autores del estudio, dice que lo más importante - es que por primera vez se las arregló para conseguir un efecto duradero sobre el desarrollo del factor de la sangre en un nivel terapéutico. Este resultado nos permite esperar para el éxito en el tratamiento de otros tipos más comunes de hemofilia - Hemofilia A y otras enfermedades causadas genéticamente.
